何氏眼科

　“讓中國患者也能用得起基因治療的藥物，建立中國的基因治療藥物的開發(fā)公司，這是我的夢想，也是我回國的初衷?！?/span>

　　談到習(xí)總書記回信勉勵南京大學(xué)留學(xué)歸國青年學(xué)者“在堅持立德樹人推動科技自立自強上再創(chuàng)佳績”時，基因治療專家龐繼景教授有感而發(fā)。

　　從臨床到科研，扎根基因治療領(lǐng)域潛心鉆研

　　出生于醫(yī)學(xué)世家的龐繼景，從小在父親龐純玉教授的耳濡目染下，對眼科醫(yī)生這個職業(yè)產(chǎn)生了濃厚的興趣，長大后順理成章走上了從醫(yī)之路。

　　在中國醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院做了近六年的眼科醫(yī)生后，1994年，龐繼景前往日本，從事小兒眼科及視網(wǎng)膜變性研究；1999年在日本東京醫(yī)科齒科大學(xué)獲得醫(yī)學(xué)博士學(xué)位后，到美國奧克蘭大學(xué)眼科研究所從事博士后工作；2002年，轉(zhuǎn)入美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系，從事教學(xué)和科研工作，探討基因療法治療人類視網(wǎng)膜疾病的可行性。

　　在此后的十幾年中，龐繼景及其團隊一直走在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。

　　2001年，龐繼景在全球范圍內(nèi)報道了首例因aTTP基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變。此后，他作為雷柏氏先天性黑朦、視網(wǎng)膜色素變性、全色盲、藍(lán)色單色視等相關(guān)多個基因治療臨床前期試驗項目組負(fù)責(zé)人或成員，在視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)域不斷取得重大突破，并撰寫60多篇有關(guān)視網(wǎng)膜疾病及基因治療的SCI論文，發(fā)表于國際眼科及基因治療主流雜志。

由于在基因治療領(lǐng)域所取得的突出成就，龐繼景先后獲得H. Talmage Dobbs眼科貢獻獎、“海外華人眼科學(xué)與視覺科學(xué)杰出成就獎”、“OCAVER視覺及眼科研究杰出成績獎”。

　　從海外回家鄉(xiāng)，開發(fā)中國人自己的基因治療藥物

　　基因突變是導(dǎo)致遺傳性視網(wǎng)膜疾病的主要發(fā)病原因之一，通過基因療法將致病基因糾正過來，就能讓失明患者重見光明。在美國已有這方面的基因治療藥物，但高昂的費用讓很多中國患者望而卻步。這讓龐繼景產(chǎn)生了回國開展基因療法的想法。

　　機緣促使下，2021年9月，龐繼景教授回到家鄉(xiāng)沈陽，加入何氏眼科。一方面負(fù)責(zé)遺傳眼病專家門診，開展遺傳性視網(wǎng)膜疾病臨床工作；同時承擔(dān)科研項目及培訓(xùn)科研人員，負(fù)責(zé)治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病各種新型載體的研發(fā)和篩選，短期內(nèi)建立了臨床前基因治療研發(fā)平臺，為將來基因治療奠定了基礎(chǔ)。

　　龐教授表示，雖然目前基因藥物治療在中國尚未正式開展，但通過基因檢測及遺傳咨詢，可以幫助那些已有基因缺陷孩子的家庭避免再生下同樣的孩子；可以讓患者知道通過什么方式減緩疾病發(fā)展，為將來基因療法的應(yīng)用贏得時間。這也是現(xiàn)階段開展基因檢測和遺傳咨詢的意義所在。

龐繼景教授在給何氏眼科其他醫(yī)院的患者進行遠(yuǎn)程會診

　　從2022年3月份開始，在龐教授的牽頭下，沈陽何氏眼科醫(yī)院和基因檢測公司合作開展了單基因遺傳眼病基因檢測整體方案、近視相關(guān)基因檢測整體方案、糖尿病性視網(wǎng)膜病變風(fēng)險基因篩查以及年齡相關(guān)性黃斑病變風(fēng)險基因篩查項目，為這類患者的預(yù)防、治療和生育提供指導(dǎo)。

　　從仁術(shù)到仁心，讓患者信任是和諧醫(yī)患的基礎(chǔ)

　　從醫(yī)多年，龐繼景教授深深體會到，作為醫(yī)生，不僅要有精良的醫(yī)術(shù)，還要有愛心、耐心與責(zé)任心。

　　龐教授認(rèn)為，患者對醫(yī)生的信任非常重要，很多醫(yī)患矛盾就是由于患者對醫(yī)生的不信任造成的。信任的基礎(chǔ)就要求醫(yī)生具備高超的技術(shù)，對患者的病情要有詳細(xì)了解，進而建立科學(xué)的預(yù)判。只有憑借一種刨根問底的精神，才能讓一些無法輕易查出的或是容易遺漏的疾病被“挖”出來，這也是醫(yī)生責(zé)任心的體現(xiàn)。

龐教授為患者做檢查

“作為基因治療和視網(wǎng)膜變性研究方面的學(xué)者，作為一名眼科醫(yī)生，無論我面對的患者是怎樣的情況，我都會竭盡全力為他們服務(wù)，并給他們帶去相關(guān)疾病預(yù)防、養(yǎng)護和治療方面的幫助?！?龐繼景教授認(rèn)為，科研的終極目標(biāo)一定是為臨床服務(wù)的。再前沿的研究，只有進行臨床轉(zhuǎn)化，才能為患者解決問題。這也正是何偉院長一直強調(diào)的科技要“頂天立地”。

“我希望與何氏的科研團隊一道，在嶄新的研發(fā)平臺上，盡快開發(fā)出幾個蓄勢已久的基因治療藥物，為廣大遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者帶去更多的希望，為中國眼健康發(fā)展貢獻力量?！?龐繼景教授表示。

　　人物介紹

　　龐繼景

　　沈陽何氏眼科醫(yī)院技術(shù)院長

　　何氏眼科集團遺傳性視網(wǎng)膜疾病診療中心主任

　　何氏眼科集團基因治療臨床轉(zhuǎn)化研究所所長

　　1988年于中國醫(yī)科大學(xué)畢業(yè)后在附屬第二醫(yī)院眼科從事醫(yī)療、教學(xué)和科研工作。1994年在著名小兒眼科專家丸尾敏夫教授指導(dǎo)下在日本帝京大學(xué)病院眼科臨床研修1年。同年底考入東京醫(yī)科齒科大學(xué)眼科學(xué)博士課程，師從高度近視及視網(wǎng)膜變性研究領(lǐng)域世界知名專家所敬教授，并于1999年初獲醫(yī)學(xué)博士稱號。隨后赴美國奧克蘭大學(xué)眼科研究所，在所長Dr. Janet Blanks實驗室從事博士后工作，研究不同病毒載體介導(dǎo)的基因在小鼠視網(wǎng)膜的表達。2002年轉(zhuǎn)入美國佛羅里達大學(xué)任眼科助教授（研究系），主要通過研究和人類視網(wǎng)膜疾病具有共同致病基因的小鼠動物模型來探討基因療法治療人類視網(wǎng)膜疾病的可行性。2009年起任美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系副教授。2014年晉升為正教授。

　　多年來，龐教授及其研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。是雷柏氏先天性黑矇、視網(wǎng)膜色素變性、全色盲、藍(lán)色單色視在內(nèi)的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負(fù)責(zé)人或成員，也是視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進者之一。

　　近年來，有六十多篇有關(guān)視網(wǎng)膜疾病及基因治療的文章發(fā)表在眼科及基因治療的主流雜志。曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻獎（Emory University, 2003），及包括以Robert P. Burns 博士 （密蘇里大學(xué)，2005）命名的客座教授在內(nèi)的多個名譽稱號。2011年獲第四屆全球華人眼科大會/16屆全國眼科大會 “海外華人眼科學(xué)與視覺科學(xué)杰出成就獎”。目前擔(dān)任國內(nèi)外多家眼科、基因治療、病毒及遺傳專業(yè)雜志編委或?qū)徃迦恕Ｔ沃袊Ｍ鈱W(xué)者視覺和眼科研究聯(lián)合會主席（2018-2020）及名譽主席（2020-現(xiàn)在）。